據 CNBC 報道，美國食藥監局（下稱 FDA）于美東時間 1 月 6 日（周五）加速批準了治療阿爾茲海默病的藥物 lecanemab，這是由渤健（Biogen，BIIB，股價 279.25 美元，市值 402.1 億美元）及其日本合作夥伴衛材株式會社（Eisai）在不到兩年時間裡第二種獲得早期批準的藥物。此外，這也是 FDA 自 2003 年以來批準的第二款阿爾茨海默病藥物。
早期的研究顯示，接受 lecanemab 治療能減緩患者的認知能力下降速度，不過，lecanemab 的安全性仍待解：部分接受 lecanemab 治療的受試者出現了腦腫脹和出血的現象。
受上述消息刺激，渤健周五尾盤迅速拉升，盤中一度漲 7.15%，最終收漲 2.82%。
美國定價每年約 18 萬元，新藥更有效嗎？
在 FDA 此次批準 lecanemab 之前，2022 年 11 月份公布的臨床試驗結果表明，lecanemab 在一定程度上減緩了阿爾茨海默病導緻的輕度障礙患者的認知能力下降，但該療法也有腦腫脹和出血的風險。
渤健 1 月 6 日股價走勢（圖片來源：雅虎财經）
領導 lecanemab 的衛材株式會社将該療法在美國的定價設為每年 2.65 萬美元（約合 18.1 萬元），将以 Leqembi 的藥名出售。
CNBC 報道中稱，如果一種藥物有望比現有的藥物更有效地幫助患有嚴重疾病的患者治療，那麼 FDA 就可以加快該藥物的審批，以便迅速将其推向市場。2022 年 7 月，渤健和衛材株式會社向 FDA 申請了 lecanemab 的加速審批。
FDA 神經科學部門主任 Billy Dunn 博士在一份聲明中表示，"患阿爾茨海默病會極大地削弱患者的生活自理能力，并對他們的親人産生毀滅性的影響。這種治療方案是針對并影響阿爾茨海默病潛在疾病過程的最新療法，而不隻是治療疾病的症狀。"
公開數據顯示，美國目前的阿爾茨海默病患者達 650 萬。這種不可逆的疾病會破壞患者的記憶和思維能力，并最終令患者的執行力完全喪失。
《每日經濟新聞》記者注意到，上周，美國國會發布的一份報告稱，FDA 在 2021 年 6 月份對渤健和衛材株式會社的 Aduhelm 審批過程中，未能遵守自己的指導方針和内部做法，" 充斥着違規行為 "。Aduhelm 是渤健和衛材株式會社的另一款阿爾茲海默症藥物，也是 FDA 近 20 年來批準的首款阿爾茨海默病新藥。
該國會報告稱，"FDA 必須迅速采取行動，确保其未來審查阿爾茨海默療法的程序不會導緻外界對 FDA 審查的完整性産生同樣的懷疑。"
研究：lecanemab 能減緩患者的認知能力下降速度
lecanemab 是一種單克隆抗體，針對的是一種叫做澱粉樣蛋白的蛋白質，這種蛋白質在阿爾茨海默症患者的大腦上堆積。該抗體每兩周靜脈注射一次，劑量根據病人的體重決定， 即每公斤劑量為 10 毫克。
FDA 在一份聲明中表示，基于在接受該治療的臨床受試者中觀察到的澱粉樣斑塊減少，FDA 批準了 lecanemab。沒有接受 lecanemab 治療的受試者，澱粉樣斑塊沒有減少。
圖片來源：《紐約時報》報道截圖
另外，發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上的臨床試驗結果還發現，在 18 個月的時間裡，接受 lecanemab 治療的患者的認知能力下降速度比未接受該治療的患者慢 27%。需要指出的是，這項研究由渤健和衛材株式會社資助。
通常來講，阿爾茲海默症患者認知能力的下降是用一個叫做 " 臨床癡呆評級 " 的系統來衡量的，這是一個 18 分的量表，分數越高表示損害的程度越大。該系統測量認知功能，如記憶力、判斷力和解決問題的能力。
接受 lecanemab 單抗治療的受試者組别中，阿爾茨海默病平均惡化了 1.21 分，而未接受治療的受試者組别則平均惡化了 1.66 分。據悉，近 1800 名年齡在 50~90 歲之間的早期阿爾茨海默氏症患者參與了這項試驗，其中約一半人接受了 lecanemab 治療，另一半人沒有接受。
lecanemab 有腦腫脹和出血風險，安全性待解
然而，盡管 lecanemab 可能在一定程度上減緩患者認知能力下降，但這種治療也存在風險。
研究顯示，接受 lecanemab 治療的患者中有近 13% 出現腦腫脹，而未接受該治療的患者中僅有約 2% 出現腦腫脹，不過這約 2% 的患者大多是輕度到中度的腦腫脹，沒有引起症狀，通常在四個月内痊愈。CNBC 報道中還稱，在接受 lecanemab 治療的患者中，有約 3% 的患者出現了更嚴重的腦腫脹，症狀包括頭痛、視覺障礙和思維的混亂。
此外，接受 lecanemab 治療的患者中有約 17% 出現了腦出血，而未接受該治療的患者中這一比例僅為 9%。與腦出血相關的最常見症狀是頭暈。總體而言，在臨床試驗中，接受 lecanemab 治療的患者中有 14% 發生了嚴重的不良反應，而未接受該治療的患者中發生嚴重不良反應的比例為 11%。
該研究的作者稱，需要更長的臨床試驗來确定 lecanemab 對早期阿爾茨海默病患者的療效和安全性。FDA 則表示，lecanemab 的處方信息将包括有關腫脹和出血風險的警告，廣義上講就是澱粉樣蛋白相關的異常。
另據本周發表在《新英格蘭醫學雜志》上的一篇研究，美國芝加哥地區一名臨床受試者的死亡可能與接受了 lecanemab 治療有關。這位 65 歲的老人在第三次輸注 lecanemab 的四天後中風住院，且其中風後進行的 CT 掃描發現腦部大量出血，但其中風前 81 天進行的核磁共振沒有發現任何出血。
這名患者還服用了一種名為 t-PA 的藥物，用于分解導緻中風的血塊。但撰寫研究報告的醫生們表示，僅使用 t-PA 這種藥物，大面積腦出血仍是一種不尋常的并發症。
每日經濟新聞
