IT 之家 12 月 13 日消息,據《衛報》12 月 11 日報道,英國科學家使用一種革命性的新型基因療法 —— 堿基編輯(base-edited)治療了一名身患 T 細胞白血病的 13 歲年輕患者,這是世界首例應用這項技術的病例。
英國倫敦大學學院大奧蒙德街兒童醫院稱,這名女孩之前對其他療法已無反應,但在今年 5 月接受了堿基編輯技術治療後,現在身上已經檢測不到癌細胞。不過醫生們也表示,她未來是否不再出現相關症狀尚有待觀察。
從事該項目的倫敦大學學院研究員 Waseem Qasim 稱:" 這是我們迄今為止最複雜的細胞工程,為其它新的治療方法鋪平了道路,最終為患病兒童帶來更好的未來。"
這種創新的新療法背後的技術問世還不到五年,研究人員最初将該技術描述為 "CRISPR 2.0",與之前的 CRISPR 基因編輯技術基本上就像剪切和粘貼不同的是,堿基編輯更具有針對性和精确性。
我們的人類基因組由 30 億個堿基對組成,這些堿基對由字母 A、C、G 和 T 組成,堿基編輯允許對基因進行單字母編輯,而不會造成 DNA 斷裂。如果說 CRISPR 之前的叠代就像分子剪刀,那麼堿基編輯就像使用鉛筆和橡皮擦 —— 改變堿基對中的單個字母來改變特定的細胞機制。
T 細胞白血病是一種因被稱為 T 細胞的白細胞缺陷而導緻的癌症。這些白細胞不能正常發育,并且生長太快,幹擾了體内血細胞的生長。标準治療包括骨髓移植和化療,但在阿麗莎的病例中,這些傳統治療都未能阻止疾病的發展,她唯一的選擇似乎是姑息治療。
在過去的幾年裡,科學家們在癌症的基因治療方面取得了非凡的突破。對病人的 T 細胞進行基因編輯以針對特定的癌症并不是一項特别新的技術。然而,T 細胞急性淋巴細胞白血病的挑戰是,基因編輯 T 細胞來針對其它 T 細胞,往往會導緻修改後的細胞破壞其它修改後的 T 細胞。
因此,新的堿基編輯技術使研究人員能夠在 T 細胞上添加幾個新的修飾,這些 T 細胞是由健康捐贈者提供的。堿基編輯改變了識别免疫細胞為 T 細胞的幾個關鍵标志物。這意味着被編輯的細胞對其它 T 細胞來說基本上是看不見的。
對 T 細胞的其它堿基編輯删除了捐贈者特有的标記,将細胞變成了一種 " 通用 " 治療。至關重要的是,這意味着該療法可以成為一種現成的藥物,提供給許多患者,與目前 T 細胞療法緩慢和昂貴的個性化性質形成對比。
倫敦大學學院的基因療法教授西蒙 - 瓦丁頓 ( Simon Waddington ) 說,之前的基因療法已經取得了一些驚人的成功,但創造治療方法的繁瑣過程限制了其廣泛的可行性。從患者身上采集免疫細胞,對這些特定的細胞進行基因改造,然後将它們移植回患者體内,這是一個緩慢而耗時的過程。
" 在這項最新的研究中,産生了一個細胞庫 -- 一個可以用來治療許多病人的單一細胞庫," 瓦丁頓說," 這使得藥用産品的可擴展性、商業可行性和标準化得以實現。"
在接受實驗性堿基編輯治療的一個月内,阿麗莎就完全擺脫了白血病的困擾。現在六個月後,阿麗莎病情仍在完全緩解中。
IT 之家了解到,該初步臨床試驗希望在未來幾年内再招募 10 名患者,這種白血病治療隻是堿基編輯技術的冰山一角。至少還有三項試驗正在進行中,以測試堿基編輯治療鐮狀細胞貧血症、高膽固醇和一種稱為 β- 地中海貧血症的血液疾病。