美國麻省眼耳醫院和俄勒岡健康與科學大學聯合開展的一項研究表明，在接受 CRISPR 基因編輯實驗性治療後，大約 79% 的遺傳性視網膜變性臨床試驗參與者症狀得到改善。研究論文發表在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上。EDIT-101 是一種使用 CRISPR 技術的實驗性基因編輯療法。此次試驗評估了 EDIT-101 的安全性和有效性，實驗性治療用于編輯中心體蛋白 290（CEP290）基因中的突變，該基因指令負責表達對視力至關重要的蛋白質。（科技日報）
臨床試驗顯示：基因編輯療法可改善遺傳性失明患者視力
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