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經濟觀察報 記者 瞿依賢 9 月 5 日，重症肌無力患者許山用上了特效藥艾加莫德。
許山今年 36 歲，出現波動性眼睑下垂伴四肢乏力已有 20 多年。前後使用過多種免疫抑制劑、血漿置換和人免疫球蛋白治療，但他的上肢疲勞感仍然非常明顯，承受不了跟他年齡相匹配的工作強度。
爲了達到更好的體能狀态，恢複如常的工作和社交，許山一直關注這款新藥的進展，等到藥物正式上市，他終于盼來了希望，到醫院用上了新藥。
今年 6 月，艾加莫德在國内獲批，與常規治療藥物聯合用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力患者。從藥理機制來說，這款藥能清除體内的緻病性免疫球蛋白 G 抗體，幫助患者改善肌肉力量和生活質量。
全身型重症肌無力是一種罕見的、慢性自身免疫性疾病，由神經 - 肌肉接頭傳遞功能障礙引起，病程長、難治愈、易複發，2018 年已被納入國内《第一批罕見病目錄》。
在全身型重症肌無力患者中，AChR 抗體陽性的比例在 75%-80%，跟其他罕見病患者比，這部分人是幸運的，他們迎來了一款改變重症肌無力 30 年治療格局的新藥。
但下一步的現實問題是，有了藥之怎麽用得起藥？經濟觀察報了解到，按照患者體重 60kg 算，若患者半年平均用 2 個周期藥，算下來年治療費用約 30 萬元，和很多罕見病的治療費相比，這個價格不是 " 天價 "，但大多數患者家庭的确負擔不起。
值得注意的是，在國家醫保局 9 月 1 日剛公布的國家醫保談判通過初步形式審查的申報藥品名單中，艾加莫德在列，但這僅僅意味着這款藥獲得了參加下一步評審的資格。如果要正式納入醫保目錄，還需要通過專家評審和參與談判并談判成功。
引進艾加莫德的是創新藥企再鼎醫藥，關于醫保談判，其首席商務官、大中華區總裁梁怡表示，其公司已經準備好藥物經濟學的數據，以及醫保局需要的相應談判資料，" 談判是朝着多赢的方向努力，希望一起努力，讓這款産品順利地進入醫保 "。
" 特效藥 "
複旦大學附屬華山醫院神經内科主任醫師趙重波，從 2000 年開始診治重症肌無力患者。從臨床醫生的視角，重症肌無力是一個慢性的自身免疫病，可治，但很難被完全治愈。
趙重波告訴經濟觀察報，目前國外和國内治療重症肌無力的方法基本上同步，但是在 2015 年以前，重症肌無力的治療基本都以低級别的循證醫學的證據，再加上專家的觀點爲主，缺乏高級别循證醫學的多中心 RCT（随機對照試驗）研究的支持。
2015 年以後，重症肌無力領域連續有幾個重磅的、高質量的 RCT 研究問世，也就改寫了重症肌無力循證醫學治療的格局，艾加莫德的臨床研究 ADAPT 也在其中。
等到這次艾加莫德上市，可以按适應症應用，對醫生來說，" 手裏的治療武器庫增加了 "。
趙重波是華山醫院神經内科重症肌無力專病診療團隊的負責人，這個團隊多年來緻力于重症肌無力專病領域的隊列建設、臨床研究及患者随訪工作，是國内臨床診療重症肌無力的領頭單位之一。目前專病門診年就診量超過 12000 人次，年出院超過 600 人次。
許山和病友張麗剛從這個中心出院。跟許山的情況不一樣，今年 57 歲的張麗情況更嚴重：一個月前，她前胸悶氣促加重，發生了肌無力危象，住院後經曆了氣管插管、呼吸機輔助通氣，接受激素及免疫球蛋白治療後，雖然脫離了呼吸機，但她目前仍存在四肢無力及明顯眼睑下垂。
趙重波和同事選擇了靶向生物制劑艾加莫德作爲張麗危象後的治療選擇，這是基于患者對四肢肌力改善仍不滿意，并且 AChR 抗體滴度仍高、同時她對激素大劑量使用存在顧慮等方面的綜合考量。
按照治療計劃，許山和張麗下周還會到趙重波科室的病房進行第二次用藥。
臨床上，重症肌無力患者的治療以傳統治療方案爲主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質激素、非激素類免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力症狀，但傳統藥物在疾病控制程度、長期安全性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢複正常生活和工作的需要。很大一部分患者發病之時正值盛年，他們一直期待有 " 特效藥 " 出現。
艾加莫德是中國首個獲批治療重症肌無力的 FcRn 拮抗劑，相比于傳統的免疫抑制藥物，生物靶向藥物的優勢可簡單概括爲 " 快 "" 準 "" 強 "，起效迅速、靶點精準、病情改善明顯、安全性好。因此，這個藥是中國重症肌無力領域具有裏程碑意義的進展。
趙重波強調，目前還沒有能完全治愈重症肌無力的藥物，艾加莫德通過短期内明顯改善症狀可以使患者獲得較好的治療體驗，樹立戰勝疾病的信心。
他建議難治性、病情高度活動性、累及吞咽呼吸的危象前和危象、對激素治療特别有顧慮且經濟條件較好的患者，可以考慮在誘導期使用艾加莫德治療，有望較快改善症狀、提高生活質量。當然，如何優化艾加莫德使用的劑量和頻次，如何聯用傳統的免疫抑制劑，仍然是今後臨床上亟待回答的問題。
用藥保障
和很多疾病都不同的是，重症肌無力是高度異質性的疾病，在給藥劑量、給藥周期、年治療周期、停藥後的維持時間上都可能因患者個體差異而不同。
在艾加莫德的 ADAPT 研究中，患者按照 10mg/kg 劑量輸注，一周一次，連續四周，然後進行觀察随訪，由研究者根據一定評分量表等結果決定何時進入下一次的治療。
經濟觀察報了解到，艾加莫徳的規格是 400mg/20ml/ 支，單價是 10300 元 / 支，患者用藥劑量是 10mg/kg 體重，每周輸注一次，連續四周爲一個治療周期。按照患者體重 60kg 算，每個周期打 8 支，下一個周期的開始時間根據患者的狀态來定，根據說明書，半年平均用 2 個周期，算下來年治療費用約 30 萬元，這是一個粗略計算的平均值。
愛力重症肌無力罕見病關愛中心（下稱 " 愛力關愛中心 "）的創始人清昭，在 26 歲時确診重症肌無力，2006 年開始做社群連接工作，後來創辦了愛力關愛中心，目前累計服務病友 / 家屬 13000 餘人 。
清昭告訴經濟觀察報，愛力關愛中心和病友都非常關心艾加莫德的價格，因爲每個重症肌無力患者選擇用藥的方案除了效果以外，最重要的選擇因素就是價格，它決定了病友能不能看得起病，用得起藥。
2022 年，愛力關愛中心與中國紅十字基金會聯合發布了《中國重症肌無力患者健康調研》摸底了患者對創新藥的支付能力。在這項面向部分患者的調研結果中，38% 的患者沒有收入，而在有收入的患者當中，個人月收入平均數爲 2410 元，中位數爲 2000 元；家庭可支配月收入平均數爲 5732 元，中位數爲 2000 元；重症肌無力患者針對新藥的支付意願大約爲家庭收入的 1/3。
這項調研結果還顯示，患者多使用溴吡斯的明、激素等價格較低的藥物，而免疫球蛋白、血漿置換這些比較貴的治療方式，使用者僅有個位數。
在清昭看來，支付能力其實是由收入決定，由于大部分患者生病後會失去工作，所以支付能力很低。
全世界已知的罕見病約有 7000 種，其中隻有約 6% 的疾病有藥可治，确診難、用藥難、用藥貴是罕見病群體面臨的主要問題。
而重症肌無力患者已經迎來了一款創新藥，接下來的問題是如何支付。"1+N" 的多方共同支付方式一直被業内認爲是罕見病用藥保障的共識性解決方式，其中的 "1" 指的是醫保，"N" 指的是衆多其他途徑，包括商保、企業、個人、慈善等等。業内的另一個共識是，在 "1+N" 中，"1" 主體，也是基礎。
據了解，目前艾加莫德已經被納入山西省 " 晉惠保 "、四川内江 " 甜惠保 "、湖北黃岡 " 黃惠保 "、廣東潮州 " 潮州市民保 " 的國内特藥清單，幫助減輕當地患者的經濟負擔。
9 月 1 日，國家醫保局公布了《2023 年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整通過形式審查的申報藥品名單》，這意味着今年的國家醫保談判正式拉開序幕。艾加莫德在名單中，這至少意味着，這款藥獲得了進入下一步評審的資格。
按照業内知曉的醫保談判 " 超過 50 萬不談，超過 30 萬不進 " 規則，艾加莫德按常規推算年治療費用剛好在 30 萬元，存在進醫保的較大可能性。
作爲企業管理層，梁怡表示，" 積極推動藥物進入醫保 "。
而作爲患者的許山、張麗，作爲患者組織負責人的清昭以及作爲臨床醫生的趙重波，都期待這款藥物談判成功。
（應受訪者要求，許山和張麗爲化名）
