近日，專注創新免疫療法的生物科技公司藥物牧場（Drug Farm）已完成 C 輪首批融資，總額爲 2700 萬美元。本輪融資由數字醫療産業基金 YD Capital 領投，嘉善國投和貝達基金跟投，老股東葦渡創投和德同資本繼續加持。浩悅資本擔任本輪融資獨家财務顧問。
據悉，藥物牧場将利用此輪融資繼續開展 DF-006 的臨床試驗，并将 "First-in-class" 新藥 DF-003 推進到 I 期臨床。
藥物牧場成立于 2015 年，是一家中美兩地運營的生物技術公司，主要利用遺傳學和人工智能技術開發針對乙肝、腫瘤和自身免疫疾病的創新療法。藥物牧場主要依托創始人許田教授 piggyBac 轉座子技術，打造了 IDInVivo ⁺和 MedChem5 兩大核心技術平台，前者基于轉座子進行基因篩選，在具有完整免疫系統的活體動物中直接發現新藥物靶點；後者利用深度學習技術進行藥物分子的設計。二者疊加讓公司兼具創新靶點發現和 AI 藥物設計能力。
轉座子，由一段可被轉座酶識别、剪切和粘貼的 DNA 序列組成，在轉座酶的幫助下可以在基因組中随機移動。許田教授的團隊對轉座子序列進行了大量修飾與優化工作，使之同時帶有失活或激活基因的遺傳元件，并能在小鼠中穩定發揮作用。當把轉座子序列轉入動物體内基因組後，轉座在基因組的不同位置随機發生：當發生于 DNA 正鏈時，可以激活一個基因；發生在 DNA 負鏈時，可以失活一個基因。因此，一個轉座的發生有 50% 的概率激活或失活某個基因。這些被轉座子突變的基因，就是下一步遺傳篩選的潛在靶點。
許田教授表示，公司利用 piggyBac 轉座子技術，在小鼠中尋找全新的藥靶，并開發深度學習算法研發 "First-in-class" 新藥，目前第一款産品已完成一期健康受試者臨床，第二款藥物也馬上進入臨床階段。
其中，據了解，作爲 "First-in-class" 新藥的 DF-006 是一款口服 ALPK1 激動劑，能有效激活肝髒先天免疫，從而産生強大的免疫功能應答。DF-006 臨床前抗 HBV 活性數據近期已發表在肝病領域刊物《肝病學》上（詳情參見鏈接）。
據悉，DF-006 已完成健康受試者 I 期臨床（ACTRN12621000592842）第一部分和第二部分的單次和多次遞增劑量評估。DF-006 将在全球多中心試驗的第三部分對慢性乙型肝炎患者進行評估。
新西蘭奧克蘭大學醫學教授、奧克蘭醫院首席肝病學家、移植醫生和新西蘭肝髒移植部門副主任 Ed Gane 教授評價說：" 當前對于治療乙型肝炎仍然缺乏有效手段，而 DF-006 代表了一種全新機制的療法，可以激活人體自身免疫，幫助清除病毒感染。"
與此同時，藥物牧場成功選定 DF-003 作爲腎病、心血管疾病、罕見眼科遺傳疾病 ROSAH 的臨床候選藥物。DF-003 是藥物牧場推出的又一款 "First-in-class" 新藥，作爲口服 ALPK1 激酶抑制劑，它将于 2023 年進入 I 期臨床試驗。
據悉，之所以選擇乙肝和心腎疾病這類适應症，主要出于三點考慮：商業化方面，市場大，任一适應症可能産生 10-100 億美金銷售額；臨床價值角度上，這些慢性疾病也有巨大未被滿足的醫療需求；另外疾病模型、上市路徑都很成熟，一旦發現靶标，藥物的開發成功率較高。
據藥物牧場首席執行官兼董事 Henri Lichenstein 博士介紹稱，目前全世界有數億人患有心血管和慢性腎髒疾病，公司已經驗證 ALPK1 是與心腎疾病相關的一個新靶點，并據此開發了首個 ALPK1 抑制劑的臨床候選藥物。
據了解，ROSAH 綜合征 ( retinal dystrophy，optic nerve edema，splenomegaly，anhidrosis，and migraine headache syndrome ) 是 2019 被确定的一種常染色體顯性疾病，病因是 ALPK1 突變。其特征爲視網膜營養不良、視神經水腫、脾腫大、無汗和偏頭痛，全球病例極少。眼底病變是 ROSAH 綜合征十分常見的表現，且嚴重的眼病會影響患者的生活質量和預後，及時的針對性治療尤爲必要。
"ROSAH 是一種會逐步導緻失明的罕見遺傳性疾病，由 ALPK1 突變導緻長期激活引起，" 法國裏昂大學醫院内科教授 Yvan Jamilloux 博士說，"DF-003 是一種有效的 ALPK1 激酶抑制劑，我們認爲 DF-003 很有希望成爲一種專門針對 ROSAH 病源的個性化藥物。"
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