全球首次堿基編輯臨床治療血紅蛋白病獲得成功

36 氪獲悉，專注于新型基因編輯技術的創新生物醫藥科技企業正序生物（上海）宣布，與廣西醫科大學第一附屬醫院合作開展的針對重型 β - 地中海貧血症的堿基編輯藥物 CS-101 的研究者發起的臨床試驗（IIT）研究成功治愈首位患者，達到持續擺脫輸血依賴超過兩個月。治療後 8 周，患者的胎兒血紅蛋白濃度上升至～95 g/L，比例上升至～81%，表達胎兒血紅蛋白的 F 細胞比例上升至～80%。截至報道日期，該患者總血紅蛋白濃度穩定至 130 g/L 以上，現已回歸到正常生活中。這是全球首次通過堿基編輯療法治愈血紅蛋白病的成功案例。