一位原本隻能等待死神降臨的13 歲小女孩，卻在半年後徹底重獲新生。
故事的主人公叫做Alyssa，她在 2021 年 5 月的時候不幸被醫院确診患上白血病。
更具體一點，這種病叫做 T 細胞急性成淋巴細胞性白血病，是一種起源于 B 系或 T 系淋巴祖細胞的腫瘤性疾病。
然而在接受了各種傳統療法之後，Alyssa 的病情并未有所好轉。
甚至對于她來說，等待死亡成了唯一的選擇。
但 Alyssa 所在的倫敦大奧蒙德街醫院醫生們卻另辟蹊徑，從今年 5 月開始嘗試給她采用另一種療法——堿基編輯（Base Editing）。
這種治療方式在世界範圍來看都是首例的那種。
而在接受治療後的 6 月，奇迹誕生了—— Alyssa 體内癌細胞的數量已經清零！
如此結果之下，倫敦大奧蒙德街醫院的Robert Chiesa醫生激動地表示：
顯然，這是醫學的一個新領域，我們可以重新定向免疫系統來對抗癌症，這很令人着迷。
幾經波折的 " 重生 "
當白血病的噩耗降臨到 Alyssa 身上時，不僅是對她本人，對她的父母和家庭都可以說是絕望的消息。
化療，成為了她必須要經曆的治療過程。
在此之前，Alyssa 是一位長發飄飄的小仙女：
但衆所周知，掉頭發是化療必然帶來的一個副作用。
然而樂觀的 Alyssa 面對這種結果，卻笑着對家人說：
我決定把頭發捐贈出去。
但病魔依舊是無情的，即便 Alyssa 接受了化療，以及第一次骨髓移植，她體内的病毒依舊無法被清除。
如此境況讓原本樂觀的小女孩産生了動搖：
我最後應該還是會死去的吧……
甚至她還害怕地問着媽媽，" 這不會是我們最後一次的聖誕節了吧？"
然而也正如我們前文提到的，醫院的醫生們并沒有對 Alyssa 放棄，而是采用了從未使用的堿基編輯方法來治療白血病。
這種方法雖然在 6 年前便已經被科學家們提出，但若是放到從前也沒有醫生會冒然應用到臨床上。
不過好在近幾年遺傳學取得了驚人的進步和發展，讓這次嘗試成為了可能。
如果這種療法有效，Alyssa 的免疫系統（包括 T 細胞）将會通過第二次骨髓移植得以重建。
當醫生向 Alyssa 和家人們介紹這種方法後，小女孩決定：
我願意成為第一個接受這種實驗性療法的人。
不過在這種治療方法之下，Alyssa 的身體變得很容易受到感染。
因為這些人為 " 改造 " 的細胞，會去攻擊她體内的癌變 T 細胞的同時，還會攻擊那些保護她免受疾病侵襲的 T 細胞。
在接受治療的 1 個月後，Alyssa 的病情開始有所緩解，在接受第二次骨髓移植之後，她的免疫系統更是開始再生了起來。
但事情并沒有那麼的順利。
再 2 個月之後的一次檢測中，醫生還是在她體内發現了癌症的迹象。
雖然家人和醫生都對此表示擔憂，不過最終，在為期 6 個的治療之後，Alyssa 體内癌細胞數量為零！
……
目前 Alyssa 仍舊在醫院接受監測，防止癌症複發的情況發生。
不過小女孩本人依舊保持着樂觀的心态：
我很感激能有這樣的機會，這種治療方法或許在未來能幫到更多像我這樣的小朋友。
我很期待今年的聖誕節，還想在阿姨的婚禮上做伴娘……我想做很多普通人能做的事情。
這便是 Alyssa 重獲新生的故事。
那麼接下來的一個問題便是：
如何做到的？
堿基，它可以說是生命的一種語言。
我們人類遺傳密碼的基石包含四種堿基：
胞嘧啶（C）
鳥嘌呤（G）
腺嘌呤（A）
胸腺嘧啶（T）
正如字母表中的字母能夠拼出帶有意義的單詞一樣，我們 DNA 中的數十億個堿基也能夠拼出人類身體的 " 說明書 "。
堿基編輯這種方法可以讓科學家們聚焦在遺傳密碼非常精準的位置，然後改變一個堿基的分子結構，将其轉換成另一個堿基，并改變遺傳指令。
醫生便利用這樣的方式 " 設計 " 了一種新型 T 細胞，并讓它來追蹤、殺死 Alyssa 體内的癌變 T 細胞。
他們從來自捐贈者的健康 T 細胞開始着手做編輯工作：
第一個堿基編輯步驟是讓 T 細胞靶向機制失效，這樣它們就不會攻擊 Alyssa 的身體。
第二步是去除了一種叫做 CD7 的化學标記（它存在于所有 T 細胞上）。
第三步是做一個 " 隐形裝置 "，防止細胞被化療藥物殺死。
最後一步是指示 T 細胞去尋找任何帶有 CD7 标記的東西，這樣它就可以摧毀 Alyssa 體内的每一個 T 細胞（包括癌變的 T 細胞）。
雖然這次的治療可以算是取得了初步成功，但從技術角度來看，它隻是觸及了堿基編輯能力的表層。
正如提出堿基編輯作者之一的 David Liu 所述：
堿基編輯的治療應用才剛剛開始。
那麼對于堿基編輯在未來能夠帶來的更多應用，你期待了嗎？
參考鍊接：
[ 1 ] https://www.bbc.com/news/health-63859184
[ 2 ] https://news.sky.com/story/teenager-is-leukaemia-free-after-revolutionary-cell-editing-treatment-12765862
[ 3 ] https://www.telegraph.co.uk/news/2022/12/11/teenage-girl-leukaemia-cured-month-pioneering-cell-editing-treatment/
[ 4 ] https://www.nature.com/articles/nature17946
